基石藥業(yè)阿伐替尼新適應(yīng)癥獲FDA批準(zhǔn)

　　今年3月剛剛在中國獲批上市的阿伐替尼(avapritinib,中文商品名:泰吉華)今日從美國傳來喜訊, FDA已批準(zhǔn)該產(chǎn)品用于治療晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(advanced SM)成人患者,包括侵襲性SM(ASM)、伴有血液腫瘤的SM(SM-AHN)和肥大細(xì)胞白血病(MCL)。這也是全球首個專門針對該疾病主要驅(qū)動基因的精準(zhǔn)療法,在已有或沒有預(yù)先治療的患者中都顯示持久的臨床反應(yīng),包括完全緩解。

　　基石藥業(yè)擁有阿伐替尼在大中華區(qū)地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。今年3月29日,中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)阿伐替尼作為胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)精準(zhǔn)靶向藥物在中國上市,阿伐替尼也是中國首個獲批的針對PDGFRA外顯子18突變型GIST的精準(zhǔn)治療藥物,也標(biāo)志著胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)治療進(jìn)入以驅(qū)動基因為基礎(chǔ)的精準(zhǔn)治療新時代。相信基石藥業(yè)會把此次美國獲批的新適應(yīng)癥以最快的速度帶給國內(nèi)患者。

　　此次FDA批準(zhǔn)的適應(yīng)癥SM是一種罕見的血液系統(tǒng)疾病,是一種除皮膚外,一個或多個組織中以肥大細(xì)胞異常增生為特征的異質(zhì)性克隆性疾病,可導(dǎo)致肥大細(xì)胞過度產(chǎn)生以及骨髓和其他器官中肥大細(xì)胞的積聚,從而導(dǎo)致一系列如虛弱、器官功能障礙和衰竭等嚴(yán)重的并發(fā)癥。

　　據(jù)了解,晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥包括侵襲性肥大細(xì)胞增多癥(ASM)、伴有相關(guān)血液腫瘤的肥大細(xì)胞增多癥(SM-AHN)和肥大細(xì)胞白血病(MCL)三種亞型,罹患上述晚期SM的患者經(jīng)治療后預(yù)后仍舊較差,以MCL患者為例,中位總生存期不足6個月,可選擇的治療方式有限。在中國,尚無獲批的治療藥物。據(jù)了解,全國范圍內(nèi)既往沒有開展過在肥大細(xì)胞增生癥中的新藥臨床研究,沒有獲批的治療藥物?；颊叽_診之路常常艱難曲折,而缺乏治療選擇則進(jìn)一步讓患者陷入窘境。

　　幾乎在所有SM病例中均由KIT D816V突變引起,所以選擇以Kit抑制劑為主的治療手段成為首選。阿伐替尼是一種靶向激酶激活構(gòu)象的1型抑制劑,能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶,對于具有KIT及PDGFRA突變(包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT外顯子17突變)的多種疾病均顯示出良好的耐受性和強效精準(zhǔn)的療效。

　　根據(jù)最新的臨床數(shù)據(jù)分析,SM患者對阿伐替尼(avapritinib)可產(chǎn)生持久的緩解,具有良好的耐受性,由于阿伐替尼 (avapritinib)能夠選擇性地靶向疾病的驅(qū)動基因突變,該藥有潛力從根本上改變晚期SM患者的治療前景。

　　根據(jù)1期臨床試驗EXPLORER和2期臨床試驗PATHFINDER的數(shù)據(jù),美國FDA授予阿伐替尼用于晚期SM成人患者的完全批準(zhǔn)。它在不同疾病亞型的晚期SM患者中顯示出持久的臨床療效。在中位隨訪期為11.6個月的53例可評估患者中,總緩解率(ORR)為57%(95% CI:42%,70%),完全緩解/血液學(xué)完全緩解率為28%。中位緩解持續(xù)時間為38.3個月。

　　Blueprint Medicines公司首席執(zhí)行官Jeff Albers,該公司將在這一進(jìn)展的基礎(chǔ)上再接再厲,通過在非晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者中進(jìn)行的臨床試驗,將精準(zhǔn)治療的益處帶給更廣泛的患者。

　　目前阿伐替尼已成功商業(yè)化,基石藥業(yè)已經(jīng)與國藥控股股份有限公司、上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團(tuán)有限公司等合作伙伴簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議,大幅提升患者在藥物可及性、支付可及性等方面的迫切需求。在獲批僅一個月左右時間,阿伐替尼就已經(jīng)在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院等近三十家醫(yī)院同步開出首批處方單,并正式面向全國多個省市的五十多家院內(nèi)和院外藥房供藥。

　　轉(zhuǎn)自：中華網(wǎng)

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