中國首個(gè) IDH1抑制劑艾伏尼布上市申請(qǐng)獲受理 基石藥業(yè)同類首創(chuàng)藥又添新子

就在市場(chǎng)上傳來基石藥業(yè)同類首創(chuàng)靶向藥艾伏尼布(ivosidenib)聯(lián)合阿扎胞苷用于初治IDH1突變急性髓系白血病全球III期研究顯示積極療效之后,艾伏尼布又傳來利好消息。

8月3日,基石藥業(yè)宣布旗下新藥艾伏尼布在中國的相關(guān)研究達(dá)到預(yù)期終點(diǎn),中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已受理艾伏尼布的新藥上市申請(qǐng)(NDA),用于治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的中國復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。

艾伏尼布是中國首個(gè)在此類患者中療效明確且安全性良好的IDH1抑制劑,上市后將填補(bǔ)該領(lǐng)域靶向治療的空白,為患者帶來新的希望。據(jù)了解,這也是基石藥業(yè)第四個(gè)遞交新藥上市申請(qǐng)的創(chuàng)新藥。

有效應(yīng)對(duì)國內(nèi)急迫的臨床需求

急性髓系白血病(AML)是成人中最常見的急性白血病,中國預(yù)計(jì)每年新發(fā)病例超過三萬例。AML通常進(jìn)展迅速,且大多數(shù)患者最終會(huì)對(duì)治療產(chǎn)生耐藥或復(fù)發(fā),發(fā)展為復(fù)發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病(R/R AML)。R/R AML的預(yù)后較差,五年生存率約為27%。其中大約6～10%的AML患者攜帶IDH1突變,體細(xì)胞IDH1突變會(huì)導(dǎo)致腫瘤代謝物2-HG的積累,損害造血干細(xì)胞向成熟干細(xì)胞的分化,促進(jìn)腫瘤發(fā)生。伴隨著人口老齡化,中國AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢(shì)。

艾伏尼布作為IDH1抑制劑,通過阻斷IDH1突變體酶的活性,可促進(jìn)AML細(xì)胞的分化,從而發(fā)揮抗腫瘤效應(yīng)。 2018年,艾伏尼布在美國獲FDA批準(zhǔn),用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者。艾伏尼布也是目前唯一一款獲得美國FDA批準(zhǔn)的針對(duì)攜帶IDH1易感突變的AML患者的靶向療法。

基石藥業(yè)同年獲得艾伏尼布中國的商業(yè)化授權(quán),并展開了注冊(cè)研究CS3010-101,旨在評(píng)估艾伏尼布口服治療攜帶易感IDH1突變的中國成人R/R AML患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征、藥效動(dòng)力學(xué)特征、安全性和臨床療效。該項(xiàng)研究的最新結(jié)果顯示,艾伏尼布對(duì)于中國R/R AML患者療效明確、安全性可控,與全球研究人群中的療效和安全性數(shù)據(jù)基本一致。

2020年,艾伏尼布被中國國家藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”,獲得快速通道審評(píng)審批資格。同時(shí)作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑,艾伏尼布以其明確的臨床優(yōu)勢(shì),入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

CS3010-101研究主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示,在AML治療領(lǐng)域,正面臨急迫的臨床治療需求,尤其是對(duì)于IDH1易感突變的R/R AML患者,目前國內(nèi)尚無靶向治療藥物上市。期待艾伏尼布在中國早日獲批上市,為急性髓系白血病患者帶來新希望?！?/p>

就在昨天,艾伏尼布(ivosidenib)與化療藥物阿扎胞苷聯(lián)合治療先前未經(jīng)治療的IDH1突變急性髓系白血病(AML)成人患者的全球臨床研究已經(jīng)提前順利結(jié)束,試驗(yàn)結(jié)果達(dá)到了全部的主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。結(jié)合此次上市申請(qǐng)獲受理,這意味著艾伏尼布將同時(shí)覆蓋初診和復(fù)發(fā)難治性成人AML,進(jìn)一步擴(kuò)大在急性髓系白血病這一治療領(lǐng)域的市場(chǎng)覆蓋。

值得注意的是,雖然艾伏尼布尚未在國內(nèi)獲批商業(yè)化,但已提前在藥品可及性維度取得重大突破。就在前幾天,艾伏尼布作為75種海外特藥之一已經(jīng)納入北京普惠健康保險(xiǎn)。近日,艾伏尼布又作為25種國內(nèi)藥品之一納入海南樂城全球特藥險(xiǎn),這意味著有更多的患者可以從中獲益,大大提升了藥品的可支付性。

多個(gè)同類首創(chuàng)有序上市

據(jù)基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士介紹,艾伏尼布是基石藥業(yè)繼普吉華?、泰吉華?和舒格利單抗后第四個(gè)遞交新藥上市申請(qǐng)的創(chuàng)新藥,同時(shí)此次NDA的遞交也是基石藥業(yè)遞交的第七項(xiàng)新藥上市/擴(kuò)展適應(yīng)癥申請(qǐng)。“我們會(huì)與NMPA密切協(xié)作,期待盡快把這款創(chuàng)新藥帶給中國患者。”

憑借“自研+引入”的開發(fā)模式,基石藥業(yè)以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心,聚焦同類首創(chuàng)/同類最優(yōu)候選藥物開創(chuàng)了多個(gè)治療領(lǐng)域的先河。目前已經(jīng)建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線,其中8款為自主研發(fā),7款為引入或共同開發(fā),涵蓋了小分子、單抗、多抗及ADC等細(xì)分領(lǐng)域。

今年3月,該公司旗下的普吉華?和泰吉華?先后獲批上市,分別用于治療RET融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌,以及治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括D842V突變)的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)成人患者,雙雙填補(bǔ)了所在治療領(lǐng)域的空白。

其中,普吉華?是中國第一個(gè)獲批上市的選擇性RET抑制劑,改變了國內(nèi)RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌的治療標(biāo)準(zhǔn);泰吉華?則是中國首個(gè)按驅(qū)動(dòng)基因獲批的GIST治療藥物精準(zhǔn)治療靶向藥物,推動(dòng)了中國精準(zhǔn)治療的發(fā)展。目前這兩款新藥均已在國內(nèi)順利商業(yè)化。

作為自研藥的代表,基石藥業(yè)旗下腫瘤免疫治療產(chǎn)品舒格利單抗(PD-L1)的新藥上市申請(qǐng)已經(jīng)于去年11月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局受理,用于聯(lián)合化療一線治療轉(zhuǎn)移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者。該藥在多個(gè)腫瘤中取得的臨床數(shù)據(jù)均為同類最佳,顯示其擁有的巨大市場(chǎng)潛力。最新的研究顯示,該藥對(duì)于III期非小細(xì)胞肺癌患者顯著有效,成為全球首個(gè)同時(shí)覆蓋局部晚期/不可切除(III期)和轉(zhuǎn)移性(Ⅳ期)非小細(xì)胞肺癌全人群的PD-1或PD-L1單抗。

值得一提的是,就在前幾天,基石藥業(yè)與合作伙伴泛生子聯(lián)合開發(fā)的泰吉華?伴隨診斷試劑盒也獲得了國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)優(yōu)先審批,成為首個(gè)進(jìn)入優(yōu)先審批程序的國產(chǎn)伴隨診斷試劑盒。

隨著此次艾伏尼布上市申請(qǐng)獲受理并納入優(yōu)先評(píng)審,若不出意外,艾伏尼布有望加速獲批,屆時(shí),基石藥業(yè)將再次在一個(gè)新的治療領(lǐng)域開創(chuàng)先河。值得注意的是,今年上半年艾伏尼布獲FDA優(yōu)先審評(píng)用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的經(jīng)治膽管癌患者,有望展現(xiàn)出更大的市場(chǎng)潛力。

       轉(zhuǎn)自：深圳在線

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