2023國家醫(yī)保藥品目錄談判結束 罕見病藥突圍幾何？

　　2023年國家醫(yī)保藥品目錄調整的現(xiàn)場談判和競價環(huán)節(jié)已經(jīng)結束。9月的國家醫(yī)療保障局例行新聞發(fā)布會上，國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長黃心宇曾表示，預計將于今年12月初公布目錄調整結果。

　　據(jù)了解，今年的申報范圍再次向罕見病患者、兒童等特殊人群適當傾斜。從去年開始，申報條件單設罕見病治療藥品，以及納入國家鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的藥品，這兩項沒有五年半內的批準上市時間限制。今年通過形式審查的罕見病藥有20多個。

　　罕見病藥歷來為“國談”關注焦點，罕見病患者群體熱切期望他們使用的自費藥能進醫(yī)保。但資源有限的國家基本醫(yī)保，必須在不放棄任何一個小群體的同時，牢牢把握“?；尽钡亩ㄎ弧?/p>

　　華中科技大學同濟醫(yī)學院藥品政策與管理研究中心主任陳昊近日向紅星新聞透露，今年罕見病藥，有一批沒過專家評審階段，最終有數(shù)個談判成功。他表示，醫(yī)保目錄畢竟是一個有限的目錄，目錄調整現(xiàn)在主要的目標就是調結構、補短板。他認為，相比是否納入罕見病目錄，國家醫(yī)保局更多的考量點還是費用。

　　一支神經(jīng)母細胞瘤注射液近6萬

　　罕見病患兒家長盼進醫(yī)保

　　聚集在山東省腫瘤醫(yī)院的一批神經(jīng)母細胞瘤的患兒家長，就對紅星新聞表達了希望達妥昔單抗β注射液進醫(yī)保的殷切心情。

　　來自遼寧的彭女士（化姓）4歲的女兒患有神經(jīng)母細胞瘤，她告訴紅星新聞記者，達妥昔單抗β注射液一支59598元，一輪要3支，加上治療費一輪費用在20萬元左右。彭女士估計治療總共自費了100萬元左右，其中三輪達妥昔單抗β免疫治療就占了60萬元。

　　“我們也知道醫(yī)保不可能報銷所有費用，但是我們就希望這個藥能夠進醫(yī)保?！迸砼空f，她家的基本醫(yī)保買在遼寧老家，享受到的醫(yī)保異地結算越來越方便，今年的一個明顯感受是，醫(yī)保報得更高了。

　　近年各地紛紛推出的惠民保往往是大病患者在國家基本醫(yī)保之外的一大“救命稻草”。彭女士說，有的病友把醫(yī)保買在了濟南，去年買了濟南的惠民保齊魯保，其特藥目錄納入了達妥昔單抗β注射液，“做一輪省一支藥錢”。但她說，今年齊魯保也不報達妥昔單抗β注射液了，有人轉去了煙臺買惠民保。

　　據(jù)悉，神經(jīng)母細胞瘤是好發(fā)于兒童的一種顱外實體惡性腫瘤。85%患者確診年齡小于5歲，超過半數(shù)患者為高危型。高危神經(jīng)母細胞瘤疾病侵襲性強、治療難度大，常被稱作“兒童腫瘤之王”，但目前國家醫(yī)保藥品目錄內無任何治療神經(jīng)母細胞瘤藥物。而2021年上市的達妥昔單抗β被列入國家《第一批臨床急需境外新藥名單》，是國內首個上市的靶向GD2單抗，目前適應癥為初治高危和復發(fā)或難治性神經(jīng)母細胞瘤。

　　達妥昔單抗β沒有按罕見病藥申報條件申請，而只按一般新藥申報。6月公布的申報規(guī)則中，為罕見病單設的條件要求罕見病為《第一批罕見病目錄》所收錄，而神經(jīng)母細胞瘤剛剛在今年9月被《第二批罕見病目錄》納入。不過，藥企在申報材料中也強調了神經(jīng)母細胞瘤是罕見病。

　　除了免疫治療，彭女士的女兒已經(jīng)經(jīng)歷了多輪化療、放療，做過了移植，剛做完第一輪CAR-T治療，家長們還組團買國外的藥?！疤靸r”CAR-T療法也是近年熱議的“國談”明星，但進目錄希望十分渺茫。

　　哪些罕見病藥物該納入醫(yī)保？

　　專家：更多的考量點還是費用

　　“對罕見病來說，始終永恒不變的話題就是，到底哪些罕見病要納入醫(yī)保。是以國家衛(wèi)健委公布的第一批第二批目錄為準，還是醫(yī)保的支付閾值內或者支付意愿范圍內達標的都可以進？這個爭議非常大。”

　　陳昊表示，國內有不少專家反對設目錄。把罕見病用目錄、清單的方式管理和區(qū)分，存在一定倫理障礙。而據(jù)他觀察，國家醫(yī)保局更多的考量點還是費用，而不是罕見病目錄納入。

　　在對通過初步形式審查的藥品名單解讀中，國家醫(yī)保局連續(xù)三年對“天價藥”表態(tài)為：國家醫(yī)保局確保新增進入目錄的藥品都符合“保基本”的定位，堅持盡力而為、量力而行。一些價格較為昂貴的藥品通過了初步形式審查僅表示該藥品符合申報條件，只有談判或競價成功才能被納入目錄。

　　9月1日，國家醫(yī)保局公布通過形式審查的藥品名單，確定了386個藥品通過形式審查，包括222個目錄外藥品和164個目錄內藥品。

　　在申報、形式審查后，醫(yī)保藥品目錄調整還要經(jīng)過專家評審、談判/競價、公布結果階段。簡易續(xù)約者無需經(jīng)過談判或競價。據(jù)央視新聞報道，168種藥品進行了談判和競價，包括148場獨家藥品談判和20場非獨家藥品競價。

　　資源有限必然兩難

　　應尋求最大公約數(shù)，保證程序正義

　　“對于罕見病，乃至所有大病，具體到某一個患者身上都是百分之百的負擔和痛苦，但是站在宏觀管理的角度上，資源太有限了。”

　　陳昊表示，醫(yī)保目錄是一個有限的目錄，在多發(fā)常見病或者說一些受益面更大的病沒有得到充分保障的情況下，要不要把資源騰挪出來去保障罕見病，是一個兩難的問題?！熬烤故潜６喟l(fā)常見病一萬個人還是保一兩百萬費用的一兩個人，這個顯然會有考量，這也是衛(wèi)生技術評估和藥物經(jīng)濟學評價天然存在的障礙。在兩難的情況下，我們只能去尋求最大公約數(shù)，就是程序上要正義。”

　　幾乎所有罕見病藥企在申報材料“公平性信息”中的“符合‘?；尽瓌t描述”部分都會表示，罕見病發(fā)病率低，人數(shù)少，對醫(yī)?；鹩绊懹邢?。

　　“所以在沒解決這個問題之前，我們只能按照現(xiàn)有的做法去做，立足?；?，歷經(jīng)完整的一整套流程去談判，今年最終有數(shù)個罕見病藥談成。那么患者怎么辦？還是回到老問題，得發(fā)動全社會多層次、多渠道、多方式、多維度、多元化的支付方式。這需要由政府、企業(yè)、社會等各方合作，鞏固完善多重保障機制?！标愱徽f。

　　破解高價藥支付難題、解決大病救助問題，還是要回到從基本醫(yī)保、大病醫(yī)療保險、醫(yī)療救助到商業(yè)醫(yī)療保險、社會慈善救助的多層次保障體系。陳昊表示，適當傾斜罕見病更多還是從人文價值、社會價值、科學價值出發(fā)。

　　當然，并非所有的罕見病藥都必然是高成本、高費用、高價格的，陳昊指出，有的也和企業(yè)的定價策略有關。對于今年專家評審階段淘汰了一批包括罕見病藥在內的申報藥品，陳昊表示，有些藥企有投機行為，“價格高到瞠目結舌”，超出了公允。（記者 胡伊文）

　　轉自：紅星新聞

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