研發(fā)不足用藥混亂 兒童藥如何破局

　　維護和增強兒童健康，是實施健康中國戰(zhàn)略的重要組成部分。當前，我國兒童適宜的藥品品種、劑型、規(guī)格不足，制藥企業(yè)缺乏研發(fā)動力和生產積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥問題面臨嚴重挑戰(zhàn)。

　　“要解決好兒童用藥短缺的問題必須發(fā)揮好我國舉國體制的優(yōu)勢，以國家目標導向，創(chuàng)新和市場驅動，政策和法規(guī)引導，進一步激發(fā)藥企對藥物研發(fā)的積極性，從供給側層面解決存在的難題。”在近日舉行的２０１８中國兒童安全用藥大會上，國家科技重大專項重大新藥創(chuàng)制專項技術總師桑國衛(wèi)表示。

　　兒童藥臨床使用混亂現象嚴重

　　我國兒童用藥品嚴重不足。據中國醫(yī)學科學院藥物研究所研究員杜冠華介紹，我國兒童專用藥物嚴重短缺，呈現“三少”特點：品種少、劑型少、規(guī)格少。

　　據統計，我國國產藥批文總數１７６６５２條，其中兒童用藥只有３５１７條，占比僅１．９９％（截至２０１６年６月）；《國家基本藥物目錄》（２００９年版）收載藥品３０７個，其中兒童專用藥只有１個中成藥品種的１個劑型，到２０１２年版時也才增加到１０個品種共１３個劑型（化學藥 １個品種的１個劑型，其他為中成藥）。在劑型方面，美國兒童專用藥品劑型有混懸劑干粉、溶液劑、糖漿劑、混懸劑、分散片、泡騰片、咀嚼片、刻痕片、微量口服粉末或顆粒等十來種，有效提高安全性、有效性和方便性，而我國兒童專用藥品劑型只有顆粒劑、片劑、糖漿劑等少數幾種，適合兒童用劑型較缺乏。

　　據全國工商聯醫(yī)藥業(yè)商會提供的數據，我國現有藥品制劑品種３５００多個，而兒童藥專用制劑只有６０多種，占１．７％。據調查，２０１１－２０１３年北京市１５家兒童醫(yī)療機構，兒童用藥總計 ６０２０種，其中兒童專用藥僅４５種，占 ０．７５％。

　　兒童作為一個特殊的用藥群體，身體正處于發(fā)育階段，各器官發(fā)育尚未成熟，對疾病的易感性、應激能力低，對藥物反應不敏感，這些特點決定了兒童用藥對藥品用法用量有一些特殊的要求，兒童用藥的缺乏將嚴重影響兒童疾病的防治，可能會延誤疾病治療，影響治療效果。

　　兒童藥除了劑型、規(guī)格短缺外，用藥信息缺乏也是一個常見現象。北京兒童醫(yī)院超說明書用藥調查結果顯示，藥品說明書無兒童用法用量是兒科標簽外用藥的主要類型。這同其他文獻報道相同。因此，首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院院長倪鑫認為，兒科超說明書用藥更多的是無奈。兒童患者用藥安全性和有效性得不到保證，造成用藥風險較高。

　　用藥混亂的根源是研發(fā)不足

　　兒童用藥存在問題，專家認為歸納起來是研發(fā)問題和使用問題，而使用問題的根源也是因為研發(fā)不足。

　　倪鑫表示，目前兒童用藥存在的種種困境，究其根本是兩個原因：一是上市前兒童臨床試驗嚴重缺乏，導致兒童藥品上市前兒童數據缺乏；二是上市后缺乏在兒童人群中再評價，導致兒童患者標簽外用藥，有效性、安全性不能保證，更談不上合理用藥。

　　杜冠華認為，兒童用藥的嚴重短缺導致用藥出現各種問題。兒童用藥短缺的源頭就是自主研發(fā)不足。他認為兒童用藥品研發(fā)有它的特殊性，如兒童心理特殊性，劑型的多樣性和兒童適用性是兒童專用藥物的重要特點，兒童還存在病理特殊性、藥量特殊性等，造成兒童藥品的研發(fā)難度大、技術要求高。

　　國家藥品審評中心首席科學家徐增軍表示，好藥用不到兒童身上，是目前我國的一個現狀。兒童用藥沒有得到充分研究。他提醒，必須認識到，兒童藥開發(fā)是個非常長期復雜的過程，企業(yè)必須需要建立自己的研發(fā)團隊，提升科技水平。盡管兒童藥研發(fā)困難，但也要認識到保護兒童健康是新藥研發(fā)中最重要的一個指標，不能降低標準，兒童藥研發(fā)必須與成人藥研發(fā)依據同樣的證據。這些證據包括安全性、有效性的信息。必須要證明其安全性、有效性，藥審中心才有可能做完整的審評，藥品才可能獲批上市。

　　激發(fā)企業(yè)對兒童藥研發(fā)積極性

　　針對我國兒童用藥匱乏的問題，近年來國家多部門已制定發(fā)布了一系列政策規(guī)范和指導意見，取得了一定的效果，從制度、技術、經濟上，直接或間接地為解決兒童用藥短缺問題提供了路徑和方法。但桑國衛(wèi)表示，由于兒童用藥研發(fā)成本高，市場容量相對較小，臨床試驗困難等原因，制藥企業(yè)研發(fā)生產兒童藥的積極性尚未得到充分調動，要進一步加大政策層面對兒童專用藥品研發(fā)和生產的指導和鼓勵，探索研發(fā)兒童用藥的投入、補償機制。在兒童用藥的招標、定價、稅務等方面給予政策傾斜，使研制生產兒童藥的企業(yè)和研發(fā)機構風險降低，并能獲得良好的效益，調動他們研發(fā)兒童藥的積極性。同時要探索制定中國兒童藥品法，用法律固化相關兒童用藥的研發(fā)生產、招標采購和使用管理的規(guī)章規(guī)范。由于兒童尚未發(fā)育成熟，組織器官功能尚不完善，對藥物的反應與成人存在很大的差異，這就要求在新藥研發(fā)過程中，如藥效評價、安全性評價等均需采用針對性的技術與方法。

　　桑國衛(wèi)表示，應進一步加強兒童專用藥品研發(fā)相關基礎和關鍵技術研究，為提高研發(fā)水平創(chuàng)制適合兒童使用的新藥提供支撐。要鼓勵制藥企業(yè)和研發(fā)機構積極申報新藥創(chuàng)制重大科技專項的兒童用藥研發(fā)項目；鼓勵成人藥的生產廠家補充兒童使用說明書，逐步杜絕那種用藥靠掰，劑量靠猜等超說明書用藥現象。

　　全國工商聯醫(yī)藥商會副會長，葵花藥業(yè)集團總裁關彥斌認為，破解兒童用藥短缺和安全問題，根本出路還是要靠研發(fā)。兒童藥研發(fā)投入多、風險大、周期長、回報低，致力兒童藥領域的葵花藥業(yè)，在研發(fā)上始終鍥而不舍的堅持，而且不斷加大投入。他認為，兒童安全用藥事業(yè)，需要全社會各方面力量的關注、參與和推動。（朱國旺）

　　轉自：中國高新技術產業(yè)導報

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