日前,專門(mén)針對(duì)罕見(jiàn)病發(fā)作性睡病的創(chuàng)新藥——替洛利生Wakix?,在博鰲一齡生命品質(zhì)改善中心開(kāi)出了中國(guó)首張?zhí)幏?,在博鰲?lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局相關(guān)工作人員的現(xiàn)場(chǎng)見(jiàn)證下,提出用藥申請(qǐng)的患者暴女士在博鰲一齡生命品質(zhì)改善中心完成了首次用藥。
得益于博鰲樂(lè)城先行區(qū)的特許政策,替洛利生Wakix?這款治療發(fā)作性睡病的創(chuàng)新藥完成了國(guó)內(nèi)首次臨床應(yīng)用,為我國(guó)發(fā)作性睡病患者帶來(lái)了與世界先進(jìn)水平同步的治療方案,是國(guó)內(nèi)發(fā)作性睡病診療水平提升的里程碑,對(duì)中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的發(fā)展意義深遠(yuǎn)。

據(jù)了解,替洛利生Wakix?由法國(guó)Bioprojet公司研發(fā),于2016年3月和2019年8月分別在歐盟和美國(guó)獲得上市批準(zhǔn),用于治療伴或不伴猝倒的發(fā)作性睡病,并于2020年被美國(guó)FDA認(rèn)定為發(fā)作性睡病的突破性治療藥物。
暴女士是該處方在中國(guó)的第一位受益患者,“這張針對(duì)發(fā)作性睡病的新藥處方,讓我看到了希望。目前我國(guó)有幾十萬(wàn)發(fā)作性睡病患者,我就是其中之一。在此之前,我國(guó)還未有藥物獲批用于治療發(fā)作性睡病,跟我一樣的眾多患者一直飽受疾病的困擾。我很期待有更多發(fā)作性睡病患者能夠在替洛利生的幫助下緩解病情,提高生活質(zhì)量,回歸正常的工作和生活?!?/p>

詹淑琴教授開(kāi)具國(guó)內(nèi)第一張?zhí)媛謇幏?/p>
作為給發(fā)作性睡病患者開(kāi)出國(guó)內(nèi)第一張?zhí)媛謇幏降尼t(yī)生,中國(guó)睡眠研究會(huì)常務(wù)理事、睡眠障礙專業(yè)委員會(huì)主任委員、北京宣武醫(yī)院主任醫(yī)師、博士生導(dǎo)師詹淑琴教授表示,“在我國(guó),發(fā)作性睡病的患病率不到萬(wàn)分之五。在發(fā)作性睡病診治中,我們一直提倡早診斷、早治療、避免誤診、避免發(fā)作性睡病‘慢性化’。對(duì)于已確診的發(fā)作性睡病患者,針對(duì)性用藥很關(guān)鍵,這次在瑯鏵醫(yī)藥和博鰲一齡生命品質(zhì)改善中心推動(dòng)下,我相信,第一張?zhí)媛謇幏降拈_(kāi)出,會(huì)給發(fā)作性睡病患者帶來(lái)新的希望,在未來(lái),也將有更多的患者因此受益,擁有更高的生活質(zhì)量,工作和生活都能回歸到正常舒適的狀態(tài)。”
“患者在樂(lè)城首次服用替洛利生,經(jīng)監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)后可以依照‘帶藥離園’政策帶回家服用。我們中心制定了全程周密的方案,患者帶藥離園后,配合醫(yī)院用藥隨訪和相關(guān)監(jiān)管監(jiān)測(cè)工作,可實(shí)現(xiàn)實(shí)時(shí)藥品追溯。替洛利生的引進(jìn),對(duì)中國(guó)發(fā)作性睡病患者猶如雪中送炭,為他們帶去了福音和新的希望,也填補(bǔ)了中國(guó)在這一治療領(lǐng)域的空白。”博鰲一齡生命品質(zhì)改善中心業(yè)務(wù)院長(zhǎng)馮利時(shí)表示。

發(fā)作性睡病是全球公認(rèn)的罕見(jiàn)病之一,我國(guó)醫(yī)生在治療發(fā)作性睡病上的選擇非常有限,發(fā)作性睡病患者的醫(yī)療需求得不到滿足。這款創(chuàng)新藥物引入中國(guó),為中國(guó)患者和醫(yī)生治療發(fā)作性睡病提供了一個(gè)新的選擇,將造福國(guó)內(nèi)發(fā)作性睡病患者,同時(shí)也是博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許藥械政策落地的又一生動(dòng)范例。
轉(zhuǎn)自:北國(guó)網(wǎng)
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