規(guī)模以上醫(yī)藥工業(yè)增加值同比增長11.3%，增速較上年同期提高1個百分點，高于全國工業(yè)整體增速4.4個百分點，位居工業(yè)全行業(yè)前列……工信部8月24日發(fā)布的2017年上半年醫(yī)藥工業(yè)運行數(shù)據(jù)，顯示了我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展，也凸顯新藥專項的實施效果。
（資料圖片 來源于網(wǎng)絡） 10年催生28個一類新藥
“中國老百姓為什么看病貴，原因就在于我國95％的專利藥、95％的醫(yī)療設備被國外公司壟斷。”提及新藥創(chuàng)制的重要性，專項辦主任、國家衛(wèi)生計生委科教司司長秦懷金曾這樣感嘆。但新藥專項實施10年來，情況正在逐步改善。
“10年來，新藥專項共部署項目（課題）1641項，投入中央財政資金143億元，新藥專項支持的94個品種獲得新藥證書，其中28個為首次上市的一類新藥。”國家衛(wèi)生計生委副主任曾益新近日公布了新藥專項實施以來取得的成績：自2008年實施以來，新藥專項在促進創(chuàng)新藥研發(fā)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跨越式發(fā)展、填補國家戰(zhàn)略空白方面成績斐然，催生的一類新藥數(shù)量是專項實施前的5倍。這些新藥在惡性腫瘤、重大病毒感染性疾病、自身免疫性疾病等10類重大疾病治療領域有著填補臨床空白、實現(xiàn)進口替代的作用，緩解了群眾看病貴、用藥難問題。
貝達藥業(yè)研發(fā)上市的鹽酸?？颂婺幔▌P美納），是新藥專項支持的最為人樂道的產(chǎn)品之一。它是我國首個擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的肺癌小分子靶向抗癌藥，打破了國外藥品在此領域的壟斷，迫使進口藥在專利到期前提早降價。凱美納獲批為EGFR突變陽性肺小細胞癌（NSCLC）的一線治療用藥后，將患者的日治療費用從550元左右降到了390元。中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會（下稱藥促會）“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項績效評估報告顯示，在評估期內(nèi)，凱美納反超進口藥特羅凱和易瑞沙，在NSCLC治療藥物市場以38.79%的市場份額雄踞榜首；截至2015年底，凱美納的累計銷售額達到24.58億元。而據(jù)貝達藥業(yè)最新數(shù)據(jù)，2016年凱美納實現(xiàn)營收10.35億元，銷量同比增長31.46%。
新藥專項支持的生物藥在治療領域均有突破，其中翹楚EV71型滅活疫苗于2015年底在我國獲批、全球首發(fā)。臨床試驗證明，EV71型滅活疫苗對受試者的保護率達到97.3%，能有效降低手足口病的發(fā)病率和病死率，是國產(chǎn)疫苗由“中國制造”向“中國創(chuàng)造”轉(zhuǎn)變的里程碑式產(chǎn)品。北京市疾控中心副主任龐星火表示，得益于該疫苗的使用，今年上半年，北京市共報告手足口病病例4652例，較去年同期下降55.77%，無死亡病例報告。
新藥專項也改善了老百姓用藥貴狀況。深圳微芯的西達本胺（愛普沙）是全球首個治療外周T細胞淋巴瘤的口服藥物，其上市后的價格僅為國外同類藥物月治療費用的1/10；恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的甲磺酸阿帕替尼（艾坦），是全球首個治療晚期胃癌的小分子抗血管生成靶向藥物，上市后的價格僅為國外同類藥物的1/5；中國醫(yī)學科學院醫(yī)學生物學研究所研制的Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗埃必維，打破了發(fā)達國家對脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗的生產(chǎn)技術(shù)壟斷，迫使進口野毒Salk株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗在我國的銷售價格從每劑198元降至40元以下。此外，新藥專項支持的恩替卡韋、伊馬替尼等產(chǎn)品，均實現(xiàn)了進口替代。
“我國已有16個制劑品種在歐美等發(fā)達經(jīng)濟體上市，拉莫三嗪控釋片在美國市場份額超過60%，乙腦減毒活疫苗進入了聯(lián)合國采購清單。”曾益新亮出新藥專項的國際“戰(zhàn)績”。
協(xié)同創(chuàng)新疏通研發(fā)渠道
圓夢諾貝爾獎的青蒿素，是我國上世紀多部門成功合作的典范。新藥專項延續(xù)了青蒿素的研發(fā)經(jīng)驗。“政策協(xié)調(diào)在新藥研發(fā)中的作用不可忽視。”專項辦負責人說，新藥專項實施以來，專項辦與國家食品藥品監(jiān)管總局（CFDA）、國家發(fā)展改革委以及人社部等多部門協(xié)調(diào)，為新藥專項支持產(chǎn)品快速上市疏通渠道。
2016年2月，CFDA發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，優(yōu)先審評制度正式落地。截至今年7月，已有200余種藥品進入優(yōu)先審評審批程序，一批創(chuàng)新藥和臨床急需藥借此加速上市。事實上，在此之前，專項辦和CFDA便為新藥專項中的創(chuàng)新藥和臨床急需藥打造了優(yōu)先審評通道。“經(jīng)專家評審推薦，我們協(xié)調(diào)開通優(yōu)先審評通道，對專項支持的創(chuàng)新性強、臨床急需藥品開展優(yōu)先審評，凱美納就是首個通過此通道獲批的新藥。”上述負責人說。在藥品審評審批改革之后，這一通道直接并入“綠色通道”，新藥專項的支持成為藥品準入的條件之一，“基本每年都有新藥出來，今年杭州歌禮仿制的丙肝治療藥物丹諾瑞韋和南京前沿的長效抗艾滋病藥物已進入‘綠色通道’，有望今年上市。”
此外，CFDA還為新藥研發(fā)與國際接軌創(chuàng)造良好條件。如發(fā)文鼓勵境外未上市新藥在境內(nèi)外同步開展臨床試驗，縮短新藥境內(nèi)外上市時間；有條件加入國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)會（ICH），中國制藥行業(yè)將實施國際最高標準。新藥專項技術(shù)總師、中國工程院院士桑國衛(wèi)說：“中國藥企與外企站在了同一起跑線上。”
新藥進入招標采購，也彰顯了多部門的支持。在公立醫(yī)療機構(gòu)藥品集中招標采購中，獲得新藥專項支持被列入技術(shù)加分項，在各省招標采購文件中均有體現(xiàn)。得益于新藥專項的推進，在2017版醫(yī)保目錄中，從2008年到2014年新藥專項支持的上市新藥都拿到了入場券，而在此之前，國家衛(wèi)生計生委管理的新農(nóng)合已納入專項支持的創(chuàng)新產(chǎn)品。目前，專項辦正著力推進新藥專項支持產(chǎn)品進入基藥目錄。相關(guān)人員表示：“進入基藥目錄的前提是藥價降到合理的范疇，而創(chuàng)新藥價格相對較高，這一過程可能需要一段時間。但如果能夠進入，對于新藥專項支持產(chǎn)品的市場推廣和銷售將起到巨大的激勵作用。”
此外，專項辦還與國家衛(wèi)生計生委及地方政府協(xié)調(diào)，推動新藥專項支持的產(chǎn)品擴大產(chǎn)能。如借助國家對生物產(chǎn)業(yè)等戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的扶持政策，國家發(fā)展改革委對部分新藥專項承擔企業(yè)進行扶持補貼。Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗便是受益項目之一，相關(guān)企業(yè)不僅得到了8000萬元的資金扶持，而且獲得了低息貸款，得以擴大產(chǎn)能，保證疫苗供應。
在專利法的修訂中，相關(guān)部門也積極為創(chuàng)新藥爭取權(quán)益，努力為企業(yè)爭取良好的政策環(huán)境。“一方面，我們希望能在修訂的法案和后續(xù)執(zhí)行細則中加強藥品專利保護，以此鼓勵大家的創(chuàng)新積極性；另一方面，我們希望在專利法中增添新藥搶仿、專利池等制度設計，以便于我國企業(yè)在與外國藥企接觸時，能合理利用法律武器和貿(mào)易規(guī)則，進行談判與合作。”專項辦負責人傳達出創(chuàng)新藥物研發(fā)和仿制藥生產(chǎn)企業(yè)的共同訴求。
明年或是專項支持力度“最強年”
日前印發(fā)的《重大新藥創(chuàng)制科技重大專項2018年度課題申報指南》稱，“2018年是專項‘十三五’期間的重要時段”，將“遴選優(yōu)秀項目，查缺補漏、完善布局，同時立足長遠，進行前瞻性部署”。這意味著新藥專項已經(jīng)進入沖刺階段。
“接下來的幾年，無論從項目申報、評審還是管理，我們都會比以前更加規(guī)范和高效。”上述負責人介紹，專項辦正在多舉措提升服務質(zhì)量。從管理體制上，專項辦正配合科技體制改革，優(yōu)化重大專項的管理體制，從管理上響應國務院“放管服”號召，積極與國際接軌。據(jù)了解，專項辦將逐漸縮短重大專項的管理體制層級，在明晰各層級職責的同時，實行決策、執(zhí)行、監(jiān)督分離的管理辦法。“我們將一方面跟上游的科技部、財政部、國家發(fā)展改革委三部門銜接，進行戰(zhàn)略規(guī)劃，確定優(yōu)先支持的研究方向并進行政策保障；另一方面，將對下游項目管理專業(yè)機構(gòu)國家衛(wèi)生計生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心進行業(yè)務指導，規(guī)范項目的申報、評選和驗收工作；而對終端的課題承擔單位，我們將加速從科研管理向創(chuàng)新服務轉(zhuǎn)變，為科研人員和企業(yè)創(chuàng)造更好的內(nèi)外部環(huán)境，從資金支持和政策保障上入手，讓他們能更安心地做研發(fā)，加快成果產(chǎn)出。”該負責人說。
據(jù)介紹，為把財政支持用在“刀刃”上，專項辦正在委托第三方對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力進行評估，試圖建立國家新藥創(chuàng)新能力評估體系。這個體系將進行橫向和縱向比較，在橫向與歐美日等研發(fā)強國比較，并通過縱覽我國創(chuàng)新研發(fā)歷史進程，定位我國目前新藥創(chuàng)新能力所處的位置。“希望通過評估，查找我國在新藥研發(fā)能力上的短板，明確重大專項應該重點支持哪些領域、哪些單位、哪些階段，據(jù)此研究制定相關(guān)政策。”該負責人認為，這將有利于為牽頭組織部門決策提供精準服務。
2018年無疑也是企業(yè)申報新藥專項的最好時期。曾益新要求，“我們必須抓住今明兩年任務部署的窗口期，嚴格依據(jù)國務院批準的‘十三五’專項實施計劃，進一步聚焦2020年預期重大標志性成果。”據(jù)了解，2017年和2018年是新藥專項“十三五”任務部署的重要階段。而在此之前，由于國家重大專項管理體制整體改革進程的調(diào)整和新藥專項本身的計劃部署，新藥專項“十三五”的部署略有收縮。“‘十三五’的任務進程有點慢，但實際上我們在‘十三五’階段的支持力度和資金投入是最大的。”專項辦負責人介紹，2016年是對“十二五”期間項目的補充，部署的課題相對較少，2017年的項目目前尚未完成立項工作，2018年的項目理論上應該在2017年底確定，而2019年專項辦將要開始對項目成果進行梳理和驗收。據(jù)此他認為，中間的2018年在獲取支持力度上“或是2020年前最大的一批了”。而曾益新近日透露，在新藥專項方面，中央財政2018的投入將達到50億元——這一數(shù)額已超過此前幾年累計投入的1/3。
（注：新藥專項是聚焦國家重大戰(zhàn)略產(chǎn)品和重大產(chǎn)業(yè)化目標，在設定時限內(nèi)進行集成式協(xié)同攻關(guān)的科技計劃。實施期為2008~2020年，按照三個五年計劃“鋪、梳、突”的聚焦發(fā)展策略，分階段落實。第一階段要鋪開攤子；第二個階段即進行梳理，給予好的項目重點支持；最后的階段要實現(xiàn)創(chuàng)新突破。）
近日，2018年“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項（下稱新藥專項）開始申報。申報指南明確，“十三五”期間要聚焦重點領域，實施重大項目，實現(xiàn)“突”的跨越。新藥專項實施管理辦公室（下稱專項辦）負責人提醒企業(yè)：“2018年可能是專項支持力度最大的一年，申報單位要抓住機遇沖刺。”（本報記者落楠）
轉(zhuǎn)自：中國醫(yī)藥報
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